白血病（acute leukemia，AL）是造血组织恶性疾病。流行病学调查显示，白血病发生率约为3/10万-4/10万，是严重危害人类健康的十大高发性肿瘤之一。化疗是急性白血病最重要的治疗方法，也是骨髓移植前处理的重要措施。近些年来，抗癌新药与新化疗方案的不断出现，给患者提供了更多的治疗选择，使治疗受益率明显提高。有资料显示，用蒽环类和阿糖胞苷可使急性髓系白血病（AML）完全缓解（CR）达60％～80％；用长春新碱和泼尼松辅以蒽环类或环磷酰胺可使80％以上的急性淋巴细胞白血病（ALL）达到CR；缓解后应用大剂量阿糖胞苷巩固、强化以及维持治疗可使成人患者5年无病生存率（DFS）达20％～60％。但还有30％初治患者属难治类型；有40%～60%患者CR或骨髓移植后复发而变成难治类型。难治性急性白血病临床主要特征是对抗癌药物反应程度差，诱导缓解率低，生存期短，因而是急性白血病临床治疗中的难题。目前，西医提高难治性急性白血病临床缓解率的主要措施是反复轮换化疗方案或加大抗癌药物使用剂量，其结局不仅难以提高临床疗效，而且还会产生严重的毒性反应，如骨髓抑制、重要脏器功能损害、白血病细胞多药耐药等，使疾病治疗更加复杂化。同时，处理与抗癌药物治疗相关的并发症所发生的高额医药费用也给患者带来了沉重的经济负担。基于上述，可以认为，难治性急性白血病目前尚无安全、有效、经济的治疗方法。因此，如何提高难治性急性白血病临床疗效，使更多的患者在临床治疗中受益是当前国内外医学界普遍关注的焦点。